L’iptacopan, un nouveau traitement oral dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne

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Publié le 18/03/2024

Une étude menée par le Pr Régis Peffault de Latour (AP-HP) et parue dans The New England Journal of Medicine présente les résultats de deux essais révélant l’efficacité de l’iptacopan comme traitement oral de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne, et sa supériorité par rapport aux anti-C5 chez les patients déjà traités par anti-C5 et avec une anémie persistante.

Crédit photo : BURGER/ PHANIE

L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) voit son arsenal thérapeutique s’élargir avec l’iptacopan, un inhibiteur de facteur B administré par voie orale. Les résultats favorables de deux essais internationaux de phase 3, Apply et Appoint, avec un hématologue français en premier auteur, le Pr Régis Peffault de Latour (hôpital Saint-Louis, AP-HP), sont publiés dans The New England Journal of Medicine.

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