La Food and Drug Association a donné son autorisation à Myalept (metréleptine en injection), premier traitement des complications des déficits en leptine, en association avec le régime, chez les patients atteints de lipodystrophie généralisée acquise ou congénitale.
Ces patients développent très jeunes une insulinorésistance sévère, souvent un diabète difficile à contrôler et/ou une hypertriglycéridémie sévère pouvant entraîner une pancréatite aiguë.
Myalept, analogue de la leptine, est issu de la technologie de l’ADN recombinant et est évalué au cours d’un essai en ouvert, chez 48 patients. Le traitement peut générer l’apparition d’anticorps neutralisants dirigés contre le traitement ou contre la leptine et impose une évaluation bénéfice/risque rigoureuse et une grande précaution chez certains patients. Myalept n’est pas indiqué dans les cas d’obésité sévère ni dans les lipodystrophies associées au traitement anti-VIH.
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