Un nouvel anticortisolique en perspective

Il est parfois nécessaire pour le traitement des syndromes de Cushing de faire appel à des anticortisoliques. Une nouvelle molécule semble à ce titre intéressante, il s’agit de l’osilodrostat (LCI699), un inhibiteur de la 11 ß-hydroxylase. Par rapport à la métopyrone, elle possède une demi-vie plus longue autorisant une prise deux fois par jour. Une étude de preuve de concept avec un suivi de 10 semaines avait montré une normalisation du cortisol libre urinaire (CLU) chez 11/12 patients avec maladie de Cushing (92 %). Les résultats d’une étude de phase II avec un suivi plus prolongé confirment cette efficacité, avec un taux de 79 % (15/19) de normalisation du CLU à 22 semaines. Le traitement est bien toléré, avec la survenue attendue chez certaines patientes (n = 4) d’une élévation de la testostérone pouvant se traduire par un hirsutisme et/ou une acné. Une insuffisance surrénale a été observée chez 6 patients (1).