La cholangite biliaire primitive (CBP) est une maladie inflammatoire auto-immune rare du foie qui touche majoritairement les femmes (9 femmes pour un homme).
En France, son incidence est estimée à 650 nouveaux cas par an. La CBP est caractérisée par une mauvaise élimination des acides biliaires qui peut conduire progressivement à la fibrose, puis à la cirrhose et l’insuffisance hépatique terminale et le décès si une transplantation hépatique n’est pas possible. « Elle doit donc être prise en charge le plus tôt possible : fatigue, prurit, sécheresse oculaire doivent faire penser à réaliser un bilan biologique sanguin (augmentation des phosphatases alcalines et aux stades avancés de la bilirubine) », a expliqué le Pr olivier Chazouilleres (Hôpital Saint-Antoine, Paris). Quand la cholestase est avérée, une recherche immunologique avec des anticorps spécifiques de la CBP suffit, en règle générale à poser le diagnostic de la maladie. « On ne fait plus de biopsie », a précisé le Pr Olivier Chazouilleres.
Les recommandations de l’EASL
De nouvelles recommandations ont été publiées en 2017 par l’EASL (European Association for the Study of the Liver) avec entre autres, l’intégration de la notion de facteurs de risque de développer des complications de la maladie tels que l’âge précoce (< 45 ans) et le stade de la maladie au moment du diagnostic. La pratique d’une élastométrie régulière est recommandée pour suivre l’évolution de la maladie. En ce qui concerne le traitement, l’acide ursodésoxycholique (AUDC) est le traitement de première intention à prendre à vie, à une dose de 13-15 mg/kg/jour. Entre 25 et 50 % des patients peuvent présenter une réponse biologique insuffisante à l’AUDC. Les patients doivent donc être suivis régulièrement et le risque de développer des complications terminales être évalué. En fonction de celui-ci, sera déterminé l’intérêt d’un traitement complémentaire. Un seul traitement ayant une autorisation de mise sur le marché en deuxième ligne est recommandé, l’acide obéticholique (Ocaliva).
Bien évaluer l’état hépatique
Ocaliva est un acide biliaire modifié indiqué pour le traitement de la CBP, en association avec l’AUDC, chez les adultes présentant une réponse inadéquate à l’AUDC ou en monothérapie chez les patients intolérants à l’AUDC. Il a le statut de médicament orphelin. Son efficacité a été démontrée dans l’étude POISE. Après 12 mois de traitement, le pourcentage de patients répondeurs atteignant simultanément une activité des phosphatases alcalines (PAL) < 1,67 LSN (Limite Supérieure à la Normale), une réduction de l’activité des PAL > 15 % et une bilirubine totale < LSN a été significativement plus élevé dans les groupes traités par Ocaliva que dans le groupe placebo. Après 36 mois de suivi en ouvert, les marqueurs de la cholestase, des lésions hépatiques ainsi que de la fonction hépatique (PAL, GGT, ASAT, ALAT) sont encore améliorés. Cette réduction est associée à une amélioration du pronostic à long terme. « Au niveau histologique, après 3 ans de traitement, on observe l’inversion ou la stabilisation de la fibrose/cirrhose. Ces résultats encourageants devront être confirmés par les études en cours », a déclaré le Pr Vincent Leroy (CHU de Grenoble). Une évaluation de l’état hépatique des patients doit être réalisée avant toute instauration. Ocaliva doit être prescrit à la dose initiale de 5 mg chez les patients non cirrhotiques, puis les doses peuvent être augmentées à 6 mois, selon la tolérance jusqu’à 10 mg qui est la dose optimale. Chez les patients en insuffisance hépatique (Child B et C) avec une cirrhose décompensée, la dose est de 1 comprimé de 5 mg, une fois par semaine. La dose est augmentée à trois mois à deux comprimés par semaine, espacés d’au moins trois jours, si la tolérance est bonne et que la réponse biologique est insuffisante.
D’après une conférence de presse d’Intercept
CCAM technique : des trous dans la raquette des revalorisations
Dr Patrick Gasser (Avenir Spé) : « Mon but n’est pas de m’opposer à mes collègues médecins généralistes »
Congrès de la SNFMI 2024 : la médecine interne à la loupe
La nouvelle convention médicale publiée au Journal officiel, le G à 30 euros le 22 décembre 2024