L'Agence européenne des médicaments accorde à la thérapie génique LentiGlobin la désignation de médicament prioritaire (PRIME) dans la drépanocytose. Ce programme a pour objectif de mettre le plus rapidement possible les traitements innovants à disposition des patients. LentiGlobin pour la drépanocytose a été conçu pour ajouter des copies fonctionnelles d'une forme modifiée du gène de la bêta-globine dans les cellules souches hématopoïétiques du patient. Une fois traités, les patients devraient être en mesure de produire des globules rouges capables de produire de l'hémoglobine (Hb) non drépanocytaire, ce qui réduit la proportion d'HbS et diminue le nombre de globules rouges en faucille.
La thérapie génique développée par bluebird bio, qui a reçu la désignation de médicament orphelin de la Commission européenne et de la FDA dans l'indication, n'est encore approuvée dans aucune région du monde. Les thérapies géniques sont déjà autorisées pour d'autres hémoglobinopathies, à savoir certaines formes de bêta-thalassémie dépendante des transfusions.
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