Le Rapiscan (ou régadénoson), déjà commercialisé aux États-Unis et en Europe depuis 2011 à des fins diagnostiques en cardiologie, va être testé dans une étude de phase II dans la drépanocytose par une équipe américaine du Dana-Farber Cancer Institute. Cet agoniste sélectif du récepteur de l’adénosine A2A, utilisé comme agent de stress dans les scintigraphies myocardiques, pourrait se révéler bénéfique dans l’hémoglobinopathie en raison de ses propriétés anti-inflammatoires. À l’heure actuelle, il n’existe qu’un seul médicament, l’hydroxyurée, autorisé dans le traitement de la drépanocytose (voir le Quotidien daté du 17 juin 2013).
Contrer les effets d’un flux sanguin ralenti
L’équipe de recherche dirigée par le Dr Linden avait montré par le passé l’effet protecteur tissulaire de l’adénosine vis-à-vis des lésions dues à un ralentissement du flux sanguin. Si ces travaux portaient initialement sur les cardiopathies, le chercheur a émis l’hypothèse qu’ils pourraient s’appliquer à la drépanocytose. Son intuition scientifique a été confirmée par la suite. Les études précliniques menées pendant 4 ans chez la souris ont mis en évidence que des agonistes de l’adénosine réduisaient significativement les effets délétères de la maladie.
Pour tester l’hypothèse en clinique, le chercheur a mis en valeur les avantages du Rapiscan, dont la preuve de la tolérance avait déjà été apportée, pour convaincre le Dr David Nathan de se lancer dans une étude de phase I. L’essai a été lancé en 2010 à Boston et à Saint Louis chez des patients drépanocytaires asymptomatiques. Au vu des résultats encourageants publiés dans « Blood » en avril dernier, l’équipe a décidé de lancer la phase II chez des malades ayant des crises vaso-occlusives et un syndrome thoracique aigu, adultes et enfants âgés de plus de 14 ans. Le recrutement vient d’être ouvert dans 8 centres de référence américains : Boston, Baltimore, Detroit, Chicago, Cincinnati, Milwaukee, Chapel Hill et St Louis. L’essai est majoritairement soutenu par le financement des National Institutes of Health.
CCAM technique : des trous dans la raquette des revalorisations
Dr Patrick Gasser (Avenir Spé) : « Mon but n’est pas de m’opposer à mes collègues médecins généralistes »
Congrès de la SNFMI 2024 : la médecine interne à la loupe
La nouvelle convention médicale publiée au Journal officiel, le G à 30 euros le 22 décembre 2024