Jumeaux numériques, cohortes virtuelles, données synthétiques… Les nouvelles méthodologies sont en train de bousculer l’hégémonie de l’étude randomisée contre placebo dans les essais cliniques. Dans le cadre du plan France 2030, F-Crin et l’Agence de l’innovation en santé (AIS) publient un rapport sur ces approches innovantes.
L’objectif : permettre à l’ensemble de l’écosystème de santé, ainsi qu’aux autorités, de s’approprier les nouvelles approches méthodologiques rendues possibles par la massification des données cliniques et l’intelligence artificielle (IA).
Le rapport détaille l’intérêt de l’émulation d’essais cliniques, qui promet de simuler les conditions d’un essai randomisé, les biais liés à la sélection des patients en moins. Le rapport aborde aussi la possibilité d’optimiser la sélection des patients par l’IA, et de réaliser des tests virtuels des différents scénarios thérapeutiques avant de lancer des essais réels. « Ces outils pourraient ainsi accélérer le développement de nouveaux médicaments et améliorer la pertinence des essais cliniques », espèrent les auteurs. Le texte propose une analyse des méthodes et outils innovants, ainsi que de leur niveau d’acceptation, par les chercheurs et les instances de régulation.
Mais ce document insiste aussi sur les conditions préalables à remplir pour autoriser ces innovations : une validation rigoureuse et un dialogue constant avec les autorités de santé, telles que l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) ou la Haute Autorité de santé (HAS). À cette fin, le rapport formule des recommandations et préconise une validation préalable des modèles d’IA dans un cadre clinique rigoureux, en particulier pour ce qui concerne l’analyse des biais (biais de sélection, biais d'immortalité, biais de confusion).
Compléter les essais cliniques, sans les remplacer
Le rapport évoque aussi des limites d’utilisation : ces outils ne peuvent pas remplacer les essais cliniques traditionnels, mais doivent être vus comme des compléments pour renforcer la puissance statistique et répondre à des questions spécifiques. Enfin, les auteurs insistent sur l’engagement avec les régulateurs (HAS, ANSM, etc.) de manière à garantir que les méthodologies hybrides (telles que les essais augmentés par IA ou les essais in silico) soient adaptées aux exigences réglementaires spécifiques. Par exemple, certaines approches d’IA peuvent être utilisées en complément des essais cliniques pour ajuster les populations cibles ou modéliser la durée des essais, mais doivent être accompagnées de données réelles pour valider leur efficacité.
« Pour que ces nouvelles méthodologies soient plus largement utilisées, il est essentiel que des études de validation soient menées dans les domaines où les données sont limitées (ex. : maladies rares), afin de renforcer la fiabilité des modèles IA », peut-on lire dans le rapport, qui appelle également à l'organisation de démonstrations concrètes.
L’étape suivante de ce travail porté par F-Crin et l’AIS est « de sélectionner des cas pratiques en vue de la qualification de ces méthodes et outils pour leur utilisation plus répandue ». Un appel à manifestation d’intérêt est lancé depuis avril, le suivi des cas pilotes permettra d’explorer les différents cas d’usage des nouvelles technologies dans la recherche clinique.
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