SEP : deux molécules de Genzyme prometteuses
– Le tériflunomide en prise quotidienne per os et en double aveugle contre placebo (étude TEMSO), a permis une réduction de la fréquence des poussées (30 %) et du risque de progression du handicap pour des SEP récurrentes-rémittentes. À son actif encore, une sévérité moindre des poussées, moins de séquelles après et, à huit ans de recul aujourd’hui, un bon profil de tolérance.
– L’alemtuzumab, un anticorps monoclonal humanisé qui provoque une déplétion transitoire, puis semble-t-il une repopulation lymphocytaire T et B (qui rééquilibrerait le système immunitaire aux dépens de la SEP). Cette molécule a été comparée en phase III CARE-MS II à l’interféron bêta-1a sur deux ans chez des rechuteurs. Les patients traités par alemtuzumab présentaient une réduction de 49 % du taux de poussées, des résultats cliniques confirmés par l’IRM. Les dossiers d’enregistrement de ces deux molécules, tériflunomide et alemtuzumab, ont été soumis à l’Agence européenne des médicaments.
Novartis propose Gilenya
Le fingolimod (Gilenya, Novartis), premier modulateur des récepteurs à la sphingosine-1-phosphate, premier traitement de fond par voie orale des formes très actives de SEP rémittente-récurrente, bloque les lymphocytes T activés, responsables de l’entretien de l’inflammation. Une immunomodulation à la fois « biologique » en ce que les lymphocytes T restent normaux, sélective puisque ne touchant pas les T effecteurs mémoire du système immunitaire et réversible (à l’arrêt du traitement, le taux de lymphocytes est restauré en 2 à 3 mois).
À la clé (études de phase III FREEDOMS et TRANSFORM, respectivement contre placebo et interféron bêta 1a), une réduction de 52 et 54 % du taux annualisé de poussées. L’instauration du traitement par fingolimod devant se faire, sur les indications précisément définies dans l’AMM, en milieu hospitalier en raison du risque, rare et réversible, de bradycardie et de bloc auriculo-ventriculaire.
Le tafamidis dans une polyneuropathie amyloïde
Le tafimidis (Vyndaqel) est indiquée dans le traitement de la polyneuropathie amyloïde à transthyrétine (TTR-FAP), une neuropathie dégénérative axonale rare, due à l’altération d’un gène régulant la production hépatique d’une protéine transporteuse d’hormones, à l’origine de dépôts de substance amyloïde, dans le système nerveux périphérique en particulier. La transplantation hépatique était à terme la seule solution. Dans l’étude pivot, multicentrique, randomisée versus placebo, la déficience neuropathique des membres inférieurs, critère principal d’efficacité, était à 18 mois stabilisée ou améliorée pour 60 % des patients sous tafamidis contre 38 % des patients placebo. Le score de qualité de vie, stable avec le tafamidis, s’est aggravé avec le placebo. Le médicament (des capsules) est soumis à prescription médicale restreinte.
Un stylo auto-injecteur d’interféron dans la SEP
Avonex Pen (l’interféron bêta-1a Avonex est le traitement de fond de la sclérose en plaques rémittente le plus prescrit en France) est le premier stylo auto-injecteur prérempli, à usage unique. Il réduit l’anxiété liée à l’injection qui se fait une fois par semaine, en deux minutes, en un clic, sans voir l’aiguille. La grande majorité des patients qui ont opté pour l’autonomie et donc l’auto-injection ont préféré le stylo à la seringue préremplie, en raison d’un mode opératoire plus facile et d’une moindre douleur à l’injection. Une formation préalable à l’auto-injection est indispensable, ainsi qu’une phase de « titration » avec une infirmière pour un switch réussi entre seringue préremplie et stylo auto-injecteur.
Spedifen dans la migraine
Non soumis à prescription médicale, Spedifen 400 mg en comprimé est indiqué dans le traitement de la crise de migraine légère à modérée avec ou sans aura de l’adulte, après au moins un avis médical. Cette présentation OTC spécifique devrait permettre de mieux encadrer l’automédication pour des patients qui différencient mal céphalées de tension et migraines, et ainsi d’éviter les céphalées chroniques quotidiennes par abus d’antalgiques, et ce avec l’aide des pharmaciens, formés (questionnaire patients, kit d’aide au conseil migraine, web-conférences, des outils développés par le laboratoire).
Le natalizumab dans la « vraie vie »
Les données d’efficacité et de sécurité du natalizumab, un anticorps monoclonal indiqué en seconde ligne pour le traitement de fond des formes sévères de SEP récurrente-rémittente, ont été confirmées à 4 ans par les résultats du programme d’observation Tysabri (TOP). Ainsi, les taux de rechute annualisés sont fortement réduits, de 1,99 avant traitement à 0,28 après quatre ans de natalizumab. L’incidence des événements indésirables était de 5,9 %, les infections étant les plus fréquents (1,5 %) : neuf cas de leucoencéphalopathie multifocale progressive ont été notifiés sur les 3 976 patients, recrutés dans quinze pays, dont les caractéristiques de la SEP justifiaient le médicament.
La télémédecine appliquée aux apnéiques
Adossé à une étude médico-économique impliquant une douzaine de centres du sommeil en Île-de-France, publics et privés, le projet Respir@dom* a pour objectif de permettre un monitorage précis, au jour le jour, de la prescription de ventilation à pression positive continue, par des appareils ici équipés de modules GPRS, essentiellement durant la phase des trois premiers mois de traitement, cruciale pour l’observance. Cette période d’adaptation à la machine est, en effet, la plus délicate pour les patients traités à domicile pour un syndrome d’apnées du sommeil. Or aujourd’hui, un technicien du prestataire intervient seulement deux fois par an, il en vérifie le bon fonctionnement et procède au relevé des données en mémoire.
CCAM technique : des trous dans la raquette des revalorisations
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Congrès de la SNFMI 2024 : la médecine interne à la loupe
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