Le Généraliste avait annoncé en juin dans son article consacré au Congrès international de cancérologie de l'Asco, l'arrivée très prochaine en France des traitements inédits de thérapie génique par CAR T-cells. L'Agence du médicament (ANSM) vient de préciser que ces traitements seront disponibles fin juillet.
En hémato-oncologie
De quoi s'agit-il au juste ? Les CAR T-cells sont des médicaments de thérapie génique constitués de lymphocytes T du patient modifiés génétiquement pour qu’ils expriment un récepteur antigénique dit chimérique (Chimeric Antigen Receptor – CAR). L'objectif est que ces lymphocytes identifient les cellules cancéreuses et les détruisent. Deux médicaments - actuellement sur le marché américain, le tisagenlecleucel (Kymriah®) et l’axicabtagene (Yescarta®) sont indiqués dans le traitement du lymphome B à grande cellule chez l'adulte. L’axicabtagene est aussi indiqué dans le traitement de la leucémie aigu lymphoblastique (LAL-B) chez l'enfant et le jeune âgé de moins de 25 ans.
L'ANSM a indiqué qu'« en juin 2018, l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis positif pour l’autorisation de mise sur le marché des deux premiers médicaments de thérapie génique ». La Commission européenne va très bientôt valider l’autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne pour ces médicaments.
Jusqu'à présent en France, certains patients ont pu bénéficier de ces traitements dans le cadre d'essais thérapeutiques. Et des autorisations temporaires d’utilisation nominatives (ATUn) ont été accordées au cas par cas par l’ANSM pour Kymriah®.
Disponible dans le cadre d'ATU de cohorte
Pour permettre un plus large accès de ces médicaments, l'ANSM a annoncé que ces « deux médicaments seront désormais disponibles d’ici la fin du mois de juillet en France dans le cadre d’ATU de cohorte. Ces ATUc prendront fin dès que la mise à disposition de ces médicaments sera possible dans le cadre de leur AMM européenne, soit d’ici la fin de l’année 2018 ».
En juin dernier, Muriel Dahan, directrice des recommandations et du médicament à l’INCa, avait indiqué : « En raison de leurs conditions d’utilisation très strictes, en particulier liées à leur complexité et à leur toxicité (nécessitant un service de réanimation à proximité), seuls certains centres seront habilités à utiliser les CAR T-cells. » Actuellement, ces traitements sont utilisés aux hospices civils de Lyon et à Paris dans les hôpitaux de Saint-Louis (pour l’hématologie adulte) et Robert Debré (pour les enfants). Quand les ATU de cohorte seront attribuées, d’autres centres de soins seront concernés.
L’Académie de médecine s’alarme du désengagement des États-Unis en santé
Un patient opéré avant le week-end a un moins bon pronostic
Maladie rénale chronique : des pistes concrètes pour améliorer le dépistage
Covid : les risques de complications sont présents jusqu’à trente mois après hospitalisation