Thierry Marquet, laboratoire Takeda : « On ne peut réduire l'innovation au seul impératif financier court-termiste »

Un an après la tenue du Conseil stratégique des industries de santé, quel bilan peut-on en dresser ?

Le président de la République a récemment admis que les conclusions du dernier CSIS n’étaient pas à la hauteur des attentes. La réactivation du CSIS était cependant un événement très positif. Aujourd’hui, au-delà de mesures ponctuelles, peut-on espérer que les industries de santé ne soient pas réduites aux seules dépenses d’une enveloppe budgétaire extrêmement régulée ? On a même oublié ce que signifie la croissance alors que de nombreuses innovations appelées à changer la vie des patients sont annoncées. Ceci  soulève une question difficile, celle du financement. On ne peut réduire l’innovation au seul impératif financier court-termiste, quand bien même les industriels du médicament confirment leur attachement à la pérennité du système de santé français.

La prise en charge des maladies rares dans l'Hexagone illustre la manière dont s’opère la solidarité nationale en matière de santé.

La France dans ce domaine est très en avance. Grâce aux plans nationaux qui se sont succédé, il est aisé d’identifier les centres experts d’une pathologie. Ce qui est loin d’être le cas en Allemagne par exemple. Demeurent certes des progrès à réaliser en matière de dépistage et de diagnostic avec des errances parfois trop longues pour certains patients. C’est d’ailleurs l’un des enjeux du troisième plan maladies rares.

Faut-il mettre ces avancées majeures au crédit des associations de patients ?

Sans nul doute. L’opinion publique a été fortement sensibilisée au travers des opérations de médiatisation de type Téléthon. Rappelons pour autant que l’on recense 8 000 maladies rares. 5 % seulement bénéficient d’une proposition thérapeutique spécifique. L’enjeu, vivement encouragé par l’Agence européenne du médicament, est de développer l’offre thérapeutique, notamment en pédiatrie. Ces incitations qui sont proposées au niveau européen ont encouragé les laboratoires à investir en priorité dans ces domaines.

Takeda a récemment acquis Shire spécialisé dans les maladies rares. Qu’est-ce que cela change au quotidien ?

Les groupes japonais se distinguent par des références, des rappels à l’histoire de l’entreprise. Takeda par exemple a été créé il y a 238 ans. C’est une entreprise aux valeurs fortes avec une réelle priorité apportée à l’amélioration de la vie des patients. Cette tradition culturelle s’inscrit dans l’hypermodernité et la recherche de l’innovation très ciblée afin d’éviter l’éparpillement. D’où notre recherche dotée d’une vision claire et d’une grande lisibilité centrée sur les maladies rares, l’appareil digestif et l’oncologie. Pour être un acteur global il faut disposer d’une masse critique, être présent partout aux Etats-Unis, disposer de centres de recherche mais aussi en Europe, en Asie tout en nouant des partenariats avec le monde académique.

Quels produits seront mis prochainement sur le marché ?

Un nouveau traitement dans l’angio-œdème héréditaire (AOH) : on peut ici parler d’innovation de rupture. Cette affection est très rare. Nous avons néanmoins obtenu un intérêt de santé publique et produit des données en vie réelle, en France, dès cette étape d’enregistrement.

Nous sommes par ailleurs en négociation avec le Comité économique des produits de santé (CEPS) pour une thérapie cellulaire de nouvelle génération en gastro-entérologie. Ce traitement est administré en milieu chirurgical, en ambulatoire, par voie locale.

Dans le même temps, notre recherche présente quarante programmes dont la moitié dans les maladies rares. Sont concernées la grande prématurité, la maladie de Friedrich mais aussi des découvertes en immuno-oncologie et dans les neurosciences. Ces progrès majeurs témoignent que nous sommes bien à la croisée des chemins. Qu’est-ce qui contribue tout au long du parcours du médicament à donner de la valeur ? Comment le démontrer et en apporter des preuves grâce à des nouveaux outils ? Saluons à cet égard la possibilité nouvelle d’accéder aux données de santé. C’est une démarche qui permet à la filiale française de se singulariser car l’environnement de notre système de soins est attractif et positif comparé à d’autres pays. Enfin, la recherche en France dans les maladies rares bénéficie d’un terreau exceptionnel et ceci permet aux patients d'accéder en priorité aux différentes innovations.