Vyndaqel (tafamidis, Pfizer) est le premier et le seul traitement autorisé en Europe dans l’amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM) ayant démontré une réduction de la mortalité et de la fréquence des hospitalisations d’origine cardiovasculaire. La molécule est désormais remboursée en France comme traitement de première intention dans les deux formes d’ATTR-CM, qu’elle soit héréditaire (hommes et femmes dès la cinquantaine) ou sauvage (majoritairement des hommes de plus de 60 ans).
Le tafamidis est un stabilisateur de la transthyrétine (liaison sélective), qui ralentit la formation de dépôts amyloïdes. Vyndaqel, qui se présente en capsules molles de 61 mg, est en prise orale quotidienne.
Dans son avis du 23 septembre 2020, la Commission de la transparence de la Haute Autorité de santé était favorable au remboursement de Vyndaqel 61 mg, considérant que la molécule apportait une amélioration du service médical rendu importante de niveau II.
Vyndaqel 61 mg est un médicament de liste I, soumis à prescription médicale hospitalière réservée aux cardiologues. Le renouvellement peut être effectué par tout cardiologue hospitalier ou de ville, au rythme d’une fois par an au minimum, le traitement nécessitant un suivi spécialisé régulier. Dans l’intervalle, le renouvellement est non restreint et peut être effectué par tout médecin. Environ 5 000 patients seraient concernés en France.
D'après un communiqué du laboratoire Pfizer
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