Une nouvelle étude montre les très bons résultats de l’emicizumab pour faire diminuer les épisodes de saignements chez les patients hémophiles A avec inhibiteurs. Cette étude, parue dans le « New England Journal of Medicine » a aussi été présentée lors du congrès de la société international de thrombose et d’hémostase qui se déroule à Berlin jusqu'au 13 juillet.
Cette étude ouverte de phase III multicentrique (43 centres dans 14 pays), appelée HAVEN 1, a inclus 109 patients hémophiles A avec inhibiteurs, âgés de 12 ans au minimum (moyenne d’âge 28 ans), pour la plupart hémophiles sévères. Ils ont été divisés en trois groupes : les deux premiers (A et B) avaient reçu épisodiquement un traitement par un facteur de coagulation ayant une activité court-circuitant l'inhibiteur du facteur VIII (« bypassing agent »), et le troisième (groupe C) avait reçu ce même traitement en prophylaxie.
Les groupes A et C recevaient pendant l’étude un traitement par emicizumab (en sous-cutané, une fois par semaine). La dose était de 3 mg par kilo de poids corporel pendant 4 semaines, puis 1,5 mg par semaine pendant 20 semaines. L’emicizumab est un anticorps monoclonal recombinant, humanisé, bispécifique qui favorise l’action jointe entre les facteurs IX et X pour restaurer la fonction manquante de VIII.
87 % de saignements en moins
Les patients du groupe A (qui ont reçu de l’emicizumab) ont subi en moyenne 2,9 épisodes de saignements contre 23,3 pour les patients du groupe B (qui n’en avaient pas reçu), rapporté à une année, soit 87 % d’épisodes de saignements en moins. Quant à la prophylaxie par emicizumab, elle permettait une baisse de 79 % les épisodes de saignements par rapport à la prophylaxie par « by passing agent ». Les effets secondaires associés à l’emicizumab étaient principalement des réactions au point d’injection, et aucun anticorps dirigé contre l’emicizumab n’a été détecté.
Les patients hémophiles qui subissent des épisodes de saignements répétés et excessifs ont besoin d’un traitement prophylactique de coagulation, par injection intraveineuse, 3 fois par semaine. Mais ces injections peuvent entraîner la formation d’anticorps, appelés inhibiteurs, dirigés contre les agents coagulants et empêchant leur effet, ce qui rend le traitement des patients avec inhibiteurs particulièrement difficile. Le traitement standard est d’utiliser des agents court-circuitant l’inhibiteur en question (« bypassing agent »). Par rapport à ces « bypassing agents », l’emicizumab est plus facile à administrer, nécessite un dosage moins fréquent, et d’après cette étude, présente un profil de sûreté meilleur.
D’autres études sont en cours pour évaluer l’efficacité de l’emicizumab chez les patients hémophiles A sans inhibiteurs.
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