Drépanocytose : bons résultats du voxelotor à 1,5 an

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Publié le 28/05/2021

L'étude de phase 3 Hope a apporté de nouvelles données à 72 semaines pour le voxelotor (Oxbryta, laboratoire GBT, approuvé dès l'âge de 12 ans aux États-Unis) administré une fois par jour en comprimés dans la drépanocytose. La molécule agit en inhibant directement la polymérisation de l'hémoglobine. Pour la randomisation, l'essai international a tenu compte d'un traitement à l'inclusion par hydroxyurée, de l'âge et de l'origine géographique pour les quelque 274 patients inclus âgés de 12 à 65 ans.

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