C'est le premier médicament approuvé aux États-Unis dans la drépanocytose depuis l'hydroxyurée il y a 20 ans. Les résultats de la glutamine ayant sous-tendu la décision de la FDA sont publiés dans « The New England Journal of Medicine ».

Seule ou associée à l'hydroxyurée, la glutamine prise per os (poudre) deux fois par jour a diminué de 25 % le nombre médian de crises au bout de 48 semaines de traitement. Cette étude de phase 3 a inclus au total 230 patients âgés de 5 à 58 ans.