Le transporteur d’acide urique de type 1 (URAT1) est responsable de la réabsorption d’environ 90 % de l’acide urique dans les reins. Le principe des inhibiteurs de l’URAT1 est d’augmenter l’excrétion d’acide urique, réduisant ainsi les taux sériques.
Une étude de phase III menée sur 773 patients a comparé le ruzinurad, un inhibiteur sélectif et puissant de l’URAT1 à l’allopurinol (OP 0302). À la semaine 16, la proportion de patients atteignant un taux sérique d’acide urique ≤ 360 µmol/L était plus élevée dans le groupe ruzinurad (52,6 % vs 34,5 %) et s’est maintenue à la semaine 52 (54,2 % vs 31 %). La tolérance était globalement bonne. Un autre inhibiteur de l’URAT1, le pozdeutinurad, est en développement. Un essai de phase 2 (OP 0300) a montré qu’il permettait une réduction significative des taux sériques d’acide urique chez les patients atteints de goutte tophacée jusqu’à 18 mois de traitement. L’utilisation à long terme du pozdeutinurad a été bien tolérée.
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