La révolution thérapeutique est en marche

L’hémangiome infantile est la tumeur vasculaire la plus fréquente (4-10 % des nourrissons). Il n’est généralement pas présent à la naissance mais apparaît dans les premiers jours ou semaines de vie. Son évolution en 3 phases est typique. Une phase initiale de croissance rapide qui se prolonge jusqu’à 6-8 mois pour les formes superficielles, 9-12 mois pour les formes profondes, voire au-delà.

Cette phase est suivie d’une stabilisation puis d’une régression spontanée, lente et progressive, qui dure en moyenne 6 à 7 ans. Bien que de nature totalement bénigne et malgré l’évolution naturelle avec régression spontanée, l’hémangiome infantile peut, de par sa taille ou sa localisation, entraîner des complications ou des cicatrices et ainsi nécessiter une prise en charge thérapeutique spécifique et précoce.

L’effet du propranolol (bêtabloquant non cardiosélectif) sur l’hémangiome infantile a été découvert fortuitement (Leauté-Labrèze C, N Engl J Med2008). « Depuis, de nombreuses études ont confirmé son efficacité. Le traitement possédant une balance bénéfice/risque très intéressante, il a progressivement supplanté la corticothérapie générale et est devenu le recours thérapeutique de première intention en France pour les hémangiomes nécessitant un traitement. » Souligne le Dr Isabelle Dreyfus (CHU de Toulouse)

Plus de 1 400 enfants traités en France à ce jour

L’efficacité du traitement se traduit par un affaissement et un pâlissement rapides, avec à terme une régression plus ou moins complète de l’hémangiome. Depuis le début de l’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU, nominative à partir d’avril 2010, puis de cohorte dès juillet 2012), 1 409 enfants ont été traités par propranolol en France. Le traitement est réservé aux hémangiomes infantiles entraînant un risque vital (ex : localisation sous-glottique…), possédant un retentissement fonctionnel (ex : localisation palpébrale…) et les hémangiomes ulcérés avec douleur, ne répondant pas à des soins locaux adaptés. Une demande d’AMM mondiale a été déposée. Celle-ci vient d’être autorisée aux USA (mars 2014) et est attendue pour le 28 avril 2014 en France. Le traitement pourra alors être également envisagé dans les cas d’hémangiomes présentant un risque de cicatrices permanentes ou de défiguration.

Bilan préalable et surveillance

À ce jour, la mise sous traitement nécessite un bilan préalable (échographie cardiaque, ECG, examen clinique avec fréquence cardiaque et tension artérielle, bilan hépatique et rénal, glycémie capillaire). La première administration ainsi que toute augmentation de dose doivent se faire en milieu hospitalier avec une surveillance appropriée d’au moins 4 heures : examen clinique (TA, FC), glycémie capillaire, ECG… Dans l’AMM, le bilan préthérapeutique et la surveillance seront allégés.

La dose initiale recommandée est de 1 mg/kg/jour (en 2 prises par jour), généralement augmentée à 2 mg/kg/jour après 1 semaine. Si nécessaire, la posologie peut être augmentée à 3 mg/kg/jour (dose maximale autorisée).

La solution buvable de propranolol s’administre avant le repas directement dans la bouche de l’enfant à l’aide de la pipette graduée, sans être mélangée au préalable avec un aliment ou une boisson.

Le traitement est instauré entre 35 jours de vie (corrigé si prématurité) et 5 semaines et conduit jusqu’à la fin de la phase de croissance de l’hémangiome (soit en général jusqu’à 1 an).

Les principaux effets secondaires sont : troubles du sommeil, hypotension et bradycardie asymptomatiques, hypoglycémie. Il est nécessaire de suspendre le traitement en cas de bronchiolite (arrêt définitif si 2 bronchiolites ou asthme). De même, il ne doit pas être administré en cas de jeûne ou vomissements (gastroentérite). Si le traitement est suspendu plusieurs jours, la reprise doit se faire de façon progressive.

La place des traitements locaux 

« Aujourd’hui, le laser est uniquement utilisé pour le traitement des cicatrices en cas de télangiectasies résiduelles vers 7-8 ans. On peut utiliser un bêtabloquant topique en relais du traitement systémique (collyre hors AMM) pour finaliser le traitement mais également, dans le cadre d’une prise en charge initiale d’hémangiomes superficiels non compliqués lorsque les parents sont très demandeurs d’un traitement (2 gouttes de collyre 2 fois par jour). L’action sur la couleur est notable et les études vont se poursuivre pour cette nouvelle forme » précise le Dr Isabelle Dreyfus.

D’après un entretien avec le Dr Isabelle Dreyfus (CHU de Toulouse)

Peut-être encore trop discrets, les progrès en dermatologie sont nombreux ; la discipline bénéficie des avancées de tous les secteurs, technologiques et pharmaceutiques. Les lasers ont multiplié leurs indications au même rythme que leur longueur d’ondes et permettent de traiter bon nombre de lésions, vasculaires, tumorales, esthétiques. Les biothérapies, et bientôt les biosimilaires, transforment le pronostic du psoriasis. Quant à l’hémangiome infantile, le propanolol, bétâbloquant découvert en 1960… permet d’obtenir des résultats inespérés.

L’hémangiome infantile est la tumeur vasculaire la plus fréquente (4-10 % des nourrissons). Il n’est généralement pas présent à la naissance mais apparaît dans les premiers jours ou semaines de vie. Son évolution en 3 phases est typique. Une phase initiale de croissance rapide qui se prolonge jusqu’à 6-8 mois pour les formes superficielles, 9-12 mois pour les formes profondes, voire au-delà.

Cette phase est suivie d’une stabilisation puis d’une régression spontanée, lente et progressive, qui dure en moyenne 6 à 7 ans. Bien que de nature totalement bénigne et malgré l’évolution naturelle avec régression spontanée, l’hémangiome infantile peut, de par sa taille ou sa localisation, entraîner des complications ou des cicatrices et ainsi nécessiter une prise en charge thérapeutique spécifique et précoce.

L’effet du propranolol (bêtabloquant non cardiosélectif) sur l’hémangiome infantile a été découvert fortuitement (Leauté-Labrèze C, N Engl J Med2008). « Depuis, de nombreuses études ont confirmé son efficacité. Le traitement possédant une balance bénéfice/risque très intéressante, il a progressivement supplanté la corticothérapie générale et est devenu le recours thérapeutique de première intention en France pour les hémangiomes nécessitant un traitement. » Souligne le Dr Isabelle Dreyfus (CHU de Toulouse)

Plus de 1 400 enfants traités en France à ce jour

L’efficacité du traitement se traduit par un affaissement et un pâlissement rapides, avec à terme une régression plus ou moins complète de l’hémangiome. Depuis le début de l’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU, nominative à partir d’avril 2010, puis de cohorte dès juillet 2012), 1 409 enfants ont été traités par propranolol en France. Le traitement est réservé aux hémangiomes infantiles entraînant un risque vital (ex : localisation sous-glottique…), possédant un retentissement fonctionnel (ex : localisation palpébrale…) et les hémangiomes ulcérés avec douleur, ne répondant pas à des soins locaux adaptés. Une demande d’AMM mondiale a été déposée. Celle-ci vient d’être autorisée aux USA (mars 2014) et est attendue pour le 28 avril 2014 en France. Le traitement pourra alors être également envisagé dans les cas d’hémangiomes présentant un risque de cicatrices permanentes ou de défiguration.

Bilan préalable et surveillance

À ce jour, la mise sous traitement nécessite un bilan préalable (échographie cardiaque, ECG, examen clinique avec fréquence cardiaque et tension artérielle, bilan hépatique et rénal, glycémie capillaire). La première administration ainsi que toute augmentation de dose doivent se faire en milieu hospitalier avec une surveillance appropriée d’au moins 4 heures : examen clinique (TA, FC), glycémie capillaire, ECG… Dans l’AMM, le bilan préthérapeutique et la surveillance seront allégés.

La dose initiale recommandée est de 1 mg/kg/jour (en 2 prises par jour), généralement augmentée à 2 mg/kg/jour après 1 semaine. Si nécessaire, la posologie peut être augmentée à 3 mg/kg/jour (dose maximale autorisée).

La solution buvable de propranolol s’administre avant le repas directement dans la bouche de l’enfant à l’aide de la pipette graduée, sans être mélangée au préalable avec un aliment ou une boisson.

Le traitement est instauré entre 35 jours de vie (corrigé si prématurité) et 5 semaines et conduit jusqu’à la fin de la phase de croissance de l’hémangiome (soit en général jusqu’à 1 an).

Les principaux effets secondaires sont : troubles du sommeil, hypotension et bradycardie asymptomatiques, hypoglycémie. Il est nécessaire de suspendre le traitement en cas de bronchiolite (arrêt définitif si 2 bronchiolites ou asthme). De même, il ne doit pas être administré en cas de jeûne ou vomissements (gastroentérite). Si le traitement est suspendu plusieurs jours, la reprise doit se faire de façon progressive.

La place des traitements locaux 

« Aujourd’hui, le laser est uniquement utilisé pour le traitement des cicatrices en cas de télangiectasies résiduelles vers 7-8 ans. On peut utiliser un bêtabloquant topique en relais du traitement systémique (collyre hors AMM) pour finaliser le traitement mais également, dans le cadre d’une prise en charge initiale d’hémangiomes superficiels non compliqués lorsque les parents sont très demandeurs d’un traitement (2 gouttes de collyre 2 fois par jour). L’action sur la couleur est notable et les études vont se poursuivre pour cette nouvelle forme » précise le Dr Isabelle Dreyfus.

D’après un entretien avec le Dr Isabelle Dreyfus (CHU de Toulouse)